诺西那生钠（渤健诺西那生钠逆势上升）

渤健公司最新的季报显示，三朵金花中的诺西那生钠第一季度收入5.21亿美元，增长8%。

这是在其他两大业务，多发性硬化症治疗新药和生物类似药都下滑业务不振的背景下，逆势增长难能可贵。

渤健的重头戏，是一个单抗新药治疗阿尔茨海默病，这个单抗Aducanumab，目前正在美国食品药品监督局FDA的审评中，结果可能在年内揭晓。

而在这个“青黄不接”的时刻，诺西那生钠逆势而上，显示了在新药领域，罕见病不输常见病的气势。这在美国本土以外的国际市场尤其明显。

在美国，渤健的这个治疗罕见神经肌肉退行性疾病，脊髓肌萎缩（Spinal Muscular Dystrophy, SMA）的新药，1月到3月的收入为1.487亿美元，这相比一年前的2020年，当时三个月诺西那生钠注射液一举收入超过2.354亿美元，2021年可谓开年不利，季度收入减少了近70万美元。

这从另一个侧面也说明，诺华和罗氏的新药治疗SMA，正在对渤健构成威胁。其中，诺华的Zolgensma，罗氏的口服Evrysdi (risdimplam)已经在美国获批。

其中，Zolgensma同时在日本市场获批上市。口服disdiplam在美国去年8月刚刚获批上市。

随着SMA治疗的三驾马车齐驱并进，诺西那生钠的竞争也在加剧。其中，口服治疗SMA的risdiplam正在国内和日本等待审评审批结果。

但是，在本土以外的国际市场，诺西那生钠继续稳步增长。与去年相比，一季度的3.296亿美元，今年则增长到3.718亿美元，增长了420万美元的收入。

这也意味着，美国以外的市场对于这家位于波士顿近郊的生物制药公司越来越重要。

目前，诺西那生钠已经在超过50多个国家地区上市，其中包括中国，日本和欧洲多个国家。

（渤健的诺西那生钠国际市场稳步增长，逆势上市。公司网站）

因为价格高，目前，诺西那生钠在国内没有医保，主要是患者个人负担费用。在新年伊始，渤健为提高可及性，在国内开始了新的患者援助计划。

1月4日，脊髓肌萎缩患者援助计划出新。这个新计划， “脊活新生—脊髓性肌萎缩症患者援助项目”于2021年起正式启动, 目的是进一步减轻罕见病患者的治疗负担，提高治疗可及性。

这个新方案如下：

在项目周期内开始负荷剂量治疗的患者：经过1瓶诺西那生钠注射液治疗，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益，所有资料经基金会审核通过，在负荷剂量年度内最多为其援助5瓶诺西那生钠注射液。

项目周期内开始维持剂量治疗的患者：完成包含负荷剂量年度治疗后，在维持剂量治疗阶段经过1瓶诺西那生钠注射液治疗后，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益, 所有资料经基金会审核通过，在维持剂量年度内最多为其援助2瓶诺西那生钠注射液。

据悉，第一年负荷剂量治疗后的维持剂量治疗期间，脊髓肌萎缩患者的自付费用从105万降低到55万元，降幅47.6%。

虽然进入医保目录可能还需时日，渤健希望能通过这个新的患者援助计划（PAP），提高诺西那生钠可及性，让更多的SMA患者能够用上药。

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